新しい治療法で13 歳の少女のがんが治る
がんを治す治療法というのは、奇跡のように思えます。しかし、科学は十分に進歩しており、従来のアプローチに代わる方法を見つけることが可能になってきているようです。
この記事で紹介するアリッサちゃんのケースがそれを証明しています。この13歳のイギリス人少女は、がん患者に初めて使われる方法で治療を受けました。 グレート オーモンド ストリート小児病院によると、現在も、彼女は生命を脅かす急性リンパ性白血病から解放されているとのことです。
アリッサちゃんの母親は、絶望的な状態から、娘が普通の生活を送ることを想像するようになったことが信じられないようです。そして、それを支えているのは、科学者の間ではまだ数年しか経っていない塩基編集療法なのです。
「去年の暮れ、私たち家族は、その年が娘と過ごす最後のクリスマスになると思っていました。翌月1月、娘が13歳になったとき、私は涙が止まりませんでした」 -母キオナさん
アリッサの病気は何だった？
急性リンパ性白血病または別名を急性リンパ芽球性白血病は、白血球の悪性新生物です。非常に急速に進行し、数ヶ月で死に至ることもあります。
骨髄で始まり、リンパ球（白血球の一種）が異常に増殖することで発生する病気です。そこから血液にのって他の臓器に到達し、過剰な繁殖を長引かせます。そのため、肝臓やリンパ節、脾臓、さらには中枢神経系にも痕跡が見られることがあります。
統計によると、この白血病は5歳以下の子供に多く見られます。それでも、60％の症例は乳児で診断されます。
急性リンパ性白血病にかかるリスクは1,000人に1人と推定され、男性より女性の方が確率が高いとされています。小児は診断される確率が高いものの、成人よりも予後が良いとされています。
アリッサちゃんは、従来のプロトコルに従い化学療法と骨髄移植を受けました。しかし、反応は悪く、寛解の見込みはなかったのです。
そこで最後の選択肢として登場したのが、がんを治すための新しい治療法でした。塩基編集療法の実験を行っている研究者たちから、臨床試験への参加が提案されました。
この治療法が人体で試されるのは初めてのことでした。アリッサちゃんはリスクを受け入れ、結果は非常に良いものでした。
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この新しい治療法は、どのようにがんを治すの？
塩基編集療法は、デオキシリボ核酸、つまりDNAの構成に基づいています。DNAには、その人がどのように存在し、どのように機能するかをコード化した遺伝情報が存在します。
科学者たちは、ヌクレオチドで構成されるそのコードにたどり着くことに成功しました。異なるヌクレオチド（文字のようなもの）の組み合わせにより、自然の指示（言葉のようなもの）が形成されているようなイメージです。
文字（ヌクレオチド）を修正することは、「言葉」を変えることであり、つまり生物を支配する「指示」を変えることです。塩基編集療法は、科学者が細胞にさせたいことに従って、細胞のプロセスを導くために、これらの命令を自由に作ることができます。
しかし、口で言うほど簡単なことではありません。ヌクレオチドを変えるには、特定の技術が必要であり、意図する指示に上手く書き換える必要があります。
アリッサちゃんのがんを治す新しい治療法は、1つではなく、いくつかのステップを経て形となりました。
- ドナーが提供したリンパ球を使い、アリッサの体がそれを攻撃しないように塩基編集療法で修正する。
- 同じリンパ球を、（白血球の提供ではよくあることですが）互いに攻撃しあわないように再び改変した。
- また、抗がん剤治療で提供された細胞が異物として目立たないように、細胞の改変が施された。
- 最後に、提供されたリンパ球がアリッサちゃんの悪性リンパ球を攻撃して排除できるように、最後の塩基編集が行われた。
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免疫力の回復
アリッサちゃんの体内には、改良されたドナー細胞が入れられ、がんを破壊した後、再び骨髄移植が行われることになりました。 こうして免疫力を回復させるのです。
しかし、その過程も決して楽なものではありませんでした。4カ月間、アリッサちゃんはひどい感染症にかかったのです。見舞い客もほとんどなく、学校に通う弟は病原菌を媒介する可能性があるため、近づくことさえできませんでした。
そんな苦労をしながらも、完全寛解を達成し、現在も定期的な検査を受けていますが、体内には白血病の痕跡はありません。この新しい治療法は、他の多くの患者にも実施されていると推測されます。特に、従来の治療法では効果が得られない同病の子どもたちには最適な治療法です。
塩基編集療法の未来
がんを治すためには新しい治療法だけを考えべきというわけではありません。塩基編集療法は最近のもので、その臨床応用に向けて世界中でさまざまな研究が行われています。
その中でも特に関連性が高いのは、鎌状赤血球貧血を対象としたものでしょう。この病気は遺伝子の障害原因に反応するため、欠陥のあるヌクレオチドを修正すれば、すぐに治癒する可能性があるそうです。
また、遺伝子治療薬は、患者のニーズに合わせて設計することも可能です。この場合、副作用なしにその人の病気を治療できるように、投与する人に合った錠剤や小瓶を製造することになります。
このような個別化医療を実現するのが、「遺伝子組み換え治療」である。
グレート・オーモンド・ストリート小児病院は、当面の間、アリッサちゃんと同じような症状を持つ患者があと10人いると報告しています。この新薬が次に投与されるのは、この患者さんたちです。
「この治療法は、これまでで最も洗練された細胞工学であり、他の新しい治療法、ひいては病気の子供たちのより良い未来への道を開くものです」-ワシーム・カシム、免疫学者
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